Надежная генетическая терапия дает надежду детям с редкой генетической мутацией

Революционное исследование, опубликованное в авторитетном журнале 'Nature Medicine', раскрыло успешное применение новой генетической терапии, приводящей к улучшению распознавания речи и локализации звука, что приносит новую надежду для детей с редкой генетической мутацией, вызывающей глухоту.


Надежная генетическая терапия дает надежду детям с редкой генетической мутацией

Исследование, опубликованное в престижном журнале "Нейтчер Медисин" этой среды, раскрывает результаты первого применения генетической терапии над обоими ушами. Этот подход улучшил понимание речи и способность лучше локализовать звук, что открывает перспективы для одновременного лечения обеих ушей.

Исследование, проведенное в лаборатории Итон Бипади под руководством Цзинг Ий Чина, стало "решающим поворотным моментом", и уже проводятся клинические испытания, чтобы получить разрешение на использование данного метода. Если результаты останутся неизменными и не будут выявлены никакие осложнения, то, по мнению ученых, разрешение может быть получено через три-пять лет.

Эта генетическая терапия дает новую надежду для детей, страдающих от редкого генетического порока с рождения. Например, мать Чан Ии рассказала, что не сдержала слез, когда в течение трех месяцев после начала лечения ребенок впервые услышал стуки по двери.

Проведение исследования продолжится, а пациенты будут наблюдаться в течение длительного периода. Ученые также анонсировали запуск клинических экспериментов на животных, чтобы разработать более эффективные методы лечения генетической глухоты.

Генетическая терапия сосредоточена на мутациях, поражающих от 2 до 8% случаев. Эти пациенты не способны производить отоферлин, белок, необходимый для передачи звуковых колебаний в химические сигналы, посылаемые в мозг.

Исследование включало в себя пять детей в возрасте от одного года до одиннадцати лет, из которых двое смогли услышать музыку впервые, несмотря на сложность восприятия звука. Они даже начали танцевать, что стало результатом лечения. Один из детей в возрасте одиннадцати лет улучшил восприятие и речь, хотя ранее считалось, что для усвоения этих навыков возможностей не осталось.

Это важное открытие дает понять, что мозг обладает гибкостью, превышающей представления исследователей. Согласно Цзинг Ий Чину, теперь трехлетний Чжу Ян Ян может называть своих родителей и цвета, что было невозможно всего лишь несколько месяцев назад.

Этот мальчик один из пятерых детей, которые за благодаря революционнои генетическои терапии смогли услышать впервые. В мире около 26 миллионов человек страдают наследственнои глухотои, и это открытие перспективно для многих из них в разных странах, включая США и Великобританию.

Последние новости

Посмотреть все новости